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Sclerosi laterale amiotrofica: dalla pelle ai neuroni

Nuovi neuroni creati dalla pelle di malati di sclerosi laterale amiotrofica: lo ha annunciato uno studio pubblicato su Science da Kevin Eggan e dai colleghi di Harvard e della Columbia University. È la prima volta al mondo che si riescono a produrre linee di cellule staminali umane a partire da quelle di pazienti adulti con una malattia genetica come la sclerosi laterale amiotrofica.

Lo studio ha descritto come le cellule della pelle prelevate da due anziani affetti dalla malattia genetica si siano trasformate in cellule staminali pluripotenti indotte e, successivamente, proprio nel tipo di motoneuroni distrutti dalla sclerosi laterale amiotrofica.

Il prossimo passo sarà produrre neuroni dalle cellule staminali pluripotenti indotte di una persona sana, per cercare di capire in che modo si differenzino da quelle dei malati di sclerosi laterale amiotrofica.
Nessuno finora aveva mai isolato questi neuroni da un paziente facendoli crescere in un vetrino: ora, invece, si potranno produrre scorte illimitate delle cellule che muoiono per questa malattia e studiarle per capire che cosa accade nel processo patologico.

Secondo Maria Teresa Carrì, dell’Università Tor Vergata di Roma, per chi studia la sclerosi laterale amiotrofica uno dei problemi più seri è rappresentato dal campione. I modelli animali in quanto tali hanno dei limiti e non si possono prelevare i motoneuroni ai pazienti mentre sono vivi. Inoltre, gli studi effettuati post mortem sono complessi e poco affidabili. Questa ricerca apre prospettive decisamente interessanti in questo senso: riuscire a far tornare indietro le cellule della pelle fino allo stadio indifferenziato e poi reindirizzarle verso i motoneuroni fornirebbe infatti ai ricercatori uno strumento formidabile per studiare gli esordi della malattia, quando ancora si può pensare di intervenire.

A proposito di un utilizzo in terapia, non è pensabile trapiantare direttamente i motoneuroni nei pazienti, perché queste cellule non sono affatto maneggevoli. Basti pensare che il loro assone - la porzione della cellula che va dal midollo al muscolo - può essere lunga anche mezzo metro. Molto più interessante, invece, pensare di trapiantare le cellule staminali pluripotenti indotte e cercare di farle differenziare in loco.

Ma quante cellule staminali servono per sostituire i motoneuroni danneggiati dalla sclerosi laterale amiotrofica ?

Lo studio di Eggan, che bypassa l'impiego degli embrioni come fonte delle staminali, avvicina alla messa a punto di terapie personalizzate, testate sulle cellule stesse dei malati da curare. E il fatto di poter lavorare proprio sui motoneuroni di ciascun paziente sarà di grande aiuto, anche se la cura con le staminali non è dietro l’angolo. ( Xagena2008 )

Fonte: Telethon, 2008


Neuro2008